Kite制药公司资助学术机构对公司旗下第二种获得FDA批准的CAR-T疗法axi-cel进行患者随访评估，并投入正式使用。这项研究获得了可观的结果。

对参与弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的I / II期多中心试验的患者进行的随访分析中，接受抗CD19嵌合抗原受体（CAR-T）治疗药物axi-cel（Kite Pharma）治疗两年后，51%的患者仍然存活。axi-cel已在2017年10月通过美国FDA批准治疗DLBCL，并在2018年8月通过欧盟认证。

这项研究由德克萨斯大学Sattva Neelapu教授联合指导。

“这项两年评估说明了axi-cel在大部分患者中具有良好的长期安全性的诱导持久缓解，”Neelapu说，“大多数患有难治性大B细胞淋巴瘤的患者也有逐渐恢复B细胞数量的迹象，否则治疗选择将受到局限。”

基于二期治疗中的101名患者长达27.1个月的中位随访，研究发现83%的患者出现了与治疗相关的疾病缓解，又称客观反应。58%未检测到癌症迹象，或是出现了完全反应。39%记录下了持续反应。12个月治疗期后未达到中位总生存期，并且也未出现axi-cel药物相关的不良反应。

另外，对持续缓解患者的CAR-T细胞持续性和B细胞恢复情况进行探索性分析和评估。在24个月时，能够在66%具有生物标志物样本的患者中观察到持续存在CAR基因标记的细胞。75％的患者可测量外周血B细胞。

“真实结果”验证ZUMA-1试验

随之而来的正式临床治疗针对274名接受axi-cel治疗的患者进行了评估，FDA批准该疗法后，治疗结果与ZUMA-1试验中的结果相仿。实行临床治疗的回顾性研究包括17个癌症中心，这些中心提供的数据独立于生产商（Kite）资助的试验。

这项研究的结果由助教Loretta Nastoupil在ASH年度会议中提出。在第90天时，正式治疗评估结果反应81%患者出现客观反应，57%的患者出现完全反应。

“虽然受到相对较短的随访时间限制，但实际治疗环境中的90天反应与ZUMA-1临床试验中观察到的关键最佳反应相当，”Nastoupil说，“更重要的是，尽管将近一半的患者未达到ZUMA-1试验治疗标准，治疗安全性似乎与ZUMA-1试验中相当。”

Axi-cel作为第二个获得FDA批准的CAR-T疗法，主要用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤。这项疗法若获得成功，不仅有益于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者的治疗。从长远角度讲，还可以推进CAR-T疗法的技术革新。