今年美国血液学学会（ASH）年度会议将会包含一场发布会，发布会主题是“CAR-T细胞治疗关键研究的最新进展以及针对慢性淋巴细胞白血病进行联合治疗的研究结果”。以下是发布会主要内容。

CAR-T细胞免疫治疗 

CAR-T细胞联合治疗慢性淋巴细胞白血病 Jordan Gauthier首先为大家介绍曾接受ibrutinib给药治疗的复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在CAR-T细胞免疫治疗中或治疗后可能较小概率出现不良反应，并且比起未经ibrutinib给药的患者而言更容易进入癌症缓解期。虽然这一发现能够推进治疗进展，但是Gauthier认为样本大小（每组少于20名患者）不足以完全支持这项论点。ibrutinib是一种能够抑制CLL细胞生长的小分子药物，而CAR-T细胞能够靶向白血病细胞上的CD19蛋白。Gauthier团队的这一发现显示了CD19 CAR-T细胞免疫治疗为曾经历治疗失败的CLL患者提供了持续的分子学缓解。

基于CAR-T细胞免疫疗法在某些血液癌症上的成功，Fred Hutch的科学家正试图进一步跟进接受了免疫治疗的患者的现状和体征，为更多患者提供更优化的免疫治疗。大会上其他CAR-T治疗工作进展包括研究细胞变化和针对多发性骨髓瘤的新型CAR-T疗法。 

接受CD19 CAR-T细胞免疫治疗的急性淋巴细胞白血病成人患者生存率的影响因素 Fred Hutch研究员Kevin Hay提供了CD19 CAR T细胞治疗急性淋巴细胞白血病后持续缓解患者特征的最新数据。他发现CAR-T细胞治疗后疾病发病相关因素，CAR前T细胞调节和造血细胞移植都会影响生存率。这项源于50名病人样本的发现证明CAR-T细胞疗法有助于难治性疾病患者缓解，随后的干细胞移植可使他们得到更高的存活率，而不会使疾病复发。

当CAR-T细胞疗法失败时：淋巴瘤治疗策略 CD19 CAR-T细胞疗法在复发性B细胞非霍奇金淋巴病患者中展现了惊人的疗效，但是高达百分之60的患者在接受治疗后未出现持续缓解并且未出现相关标准疗法能够在CAR-T治疗失败后实施有效治疗。华盛顿大学的Victor Chow博士检查了一组60例接受CD19 CAR-T细胞治疗后5年内疾病有所进展的病患的现状后得出了这样的结论。Chow将会针对这项发现进行汇报。虽然大部分病患在接受额外治疗后存活期相对更长，他们的治疗结果仍然非常不理想。治疗者希望这批样本数据可以带动新的治疗思路并为将来提供临床治疗新策略。

分析CD19 CAR-T细胞抗癌机制 程序性CAR-T细胞输注入病患后的基因表达特征鲜有人知。Fred Hutch研究员Alyssa Sheih博士将会对利用TCR测序检测接受了1比1比例的CD4/CD8的T细胞免疫治疗的患者体内细胞变化结果作详尽解释。她比对了不同时间段输注产品和病患血样中的CAR-T细胞的基因表型。Sheih发现了注输后扩增更多的细胞基因表型规律。研究人员正通过原理循证研究来深入了解改善CAR T细胞免疫治疗的策略。

新型CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的早期结果 CAR-T细胞靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面BCMA蛋白结合位点是一项针对这种难治性血癌的新兴治疗策略。治疗师研究员Damian Green会为大家展示一期临床试验的早期发现。该试验显示所有对前期疗法未出现疗效反应的患者能够对最低剂量BCMA CAR-T细胞疗法以CD4/CD8为1:1的比值进行的治疗出现反应。

基因治疗

CRISPR编辑细胞持续有效的促进遗传性血液疾病中的胎儿血红蛋白生成 Fred Hutch干细胞基因免疫小组成员Stefan Radtke将讨论确定的血液干细胞特定子集中的CRISPR编辑能够重建整个血液和免疫系统。该方法将进行基因修饰所需的试剂量减少了90％（目前是该研究施行的瓶颈），若实验结果有效可能会使基因治疗更快更安全。Kiem实验室Olivier Humbert博士领导团队的ASH展示是第一个经原理认证证实编辑的细胞亚群在大型动物模型中至少持续存在一年，并且能够增加胎儿血红蛋白以抵消遗传性血液病镰状细胞和β地中海贫血中产生的缺陷性血红蛋白。Humbert团队早些时日提出此项论证结果。

干细胞移植

骨髓移植治疗成人急性髓性白血病体弱中老年患者 接受AML治疗的患者存活率一度上升，但是针对体质较弱的中老年患者的治疗选择非常局限。并且这些患者由于合并症而常常被排除在临床试验之外。Fred Hutch血癌医师Mohamed Sorror是一位造血细胞移植邻域的专家，他能够识别中老年患者造血细胞移植后疗程效果好坏与否，这是该疾病的标准治疗方法。他将在大会上介绍参加多中心试验的约700名患者的生存差异。

会议还涵盖了不同研究领域的研究人员专家提出了其他新型疾病治疗方法，包括对胸腺中T细胞再生免疫功能的研究，微生物组在干细胞移植恢复中的作用研究，脐带血移植治疗癌症和其他血液疾病的讨论和接受干细胞移植患者的长期治疗结果分享。具体详情可查阅官网http://www.hematology.org/Annual-Meeting/Abstracts/。希望能够有所帮助。